Se l’Aifa darà parere positivo alle richieste del ministero della Salute, lo Zolgensma potrà essere garantito anche ai bambini al di sopra dei 6 mesi.
Questo farmaco ad oggi è però l’unica speranza concreta per i bambini affetti dall’atrofia muscolare spinale.
Il farmaco salvavita più costoso al mondo
Costa 1,9 milioni di euro ed è, attualmente, il farmaco più costoso al mondo. Si chiama Zolgensma ed è al momento l’unica speranza concreta per i bambini affetti da atrofia muscolare spinale.
Prodotto dalla casa farmaceutica Novartis, questo farmaco opera con una terapia genica che sostituisce il gene malato del bambino affetto da questa malattia invalidante.
In Italia questo farmaco salvavita è fornito gratuitamente dal servizio sanitario nazionale, ma soltanto per i bambini al di sotto dei 6 mesi di età.
Sono tanti però i bambini che ne hanno necessità oltre i primi mesi di vita.
Negli Stati Uniti e in diversi Paesi europei il limite d’età è stato definitivamente abolito. L’unico vincolo alla sua somministrazione sono i 21 kg di peso, che comunque un bambino raggiunge sempre intorno ai 5/6 anni.
Si riaccende la speranza in Italia
Dopo le innumerevoli richieste da parte di genitori e famiglie dei piccoli affetti da Sma, si riaccende una speranza per questi bambini.
Come riferisce anche Leggo, il ministro della Salute, Roberto Speranza, ha chiesto formalmente all’Agenzia italiana del farmaco di valutare la gratuità dello Zolgensma anche dopo i 6 mesi di vita.
Se l’Aifa darà quindi parere positivo, la vita di tanti bambini affetti da questa terribile patologia potrà nettamente cambiare.
Il farmaco salvavita è in grado, con una sola applicazione, di far ripartire le normali funzioni dei motoneuroni.
Questa malattia, che colpisce un bambino su 80mila, compare già nei primi mesi di vita e colpisce le cellule nervose della spina dorsale.
I bambini che ne sono affetti perdono in breve tempo la capacità di deglutire, camminare e respirare.
Lo Zolgensma è l’unica speranza per i piccoli affetti dalla Sma.
