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La vittoria dei bambini affetti da Sma: l’Aifa approva il farmaco da 2 milioni di euro per curarli

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Si chiama Zongelsma ed è attualmente l’unica cura concreta per i piccoli affetti dall’atrofia muscolare spinale di tipo 1.

approvato farmaco bambini affetti Sma

In Italia si è raggiunto un accordo con Novartis, che prevede il pagamento dilazionato nel tempo.

Il farmaco salvavita per i bambini affetti da Sma1

È attualmente il farmaco più costoso al mondo, ma è anche l’unica speranza di vita per i bambini affetti dall’atrofia muscolare spinale di tipo 1. 

Si chiama Zongelsma e costa 1,9 milioni di euro per ogni singola dose.

Il farmaco, prodotto da Novartis, consiste in una terapia genica che lavora tramite un gene artificiale, che, a sua volta, sostituisce quello malato del bambino affetto dall’atrofia muscolare spinale.

Finora, questo farmaco salvavita era fornito gratuitamente dal servizio sanitario nazionale italiano, solo per i bambini al di sotto dei 6 mesi di vita.

Approvato il farmaco: si accende la speranza per i piccoli

La notizia è rimbalzata in pochi istanti da una famiglia all’altra: l’Agenzia italiana del farmaco ha approvato lo Zolgensma nei bambini affetti dall’atrofia muscolare spinale di tipo 1.

Che orgoglio! Oggi i piccoli pazienti SMA e le loro famiglie possono guardare con fiducia al futuro. Un grande impegno di @novartis per collaborare con istituzioni e comunità scientifica nell’interesse dei pazienti e del nostro sistema sanitario #sma #ricerca #farmaceutica https://t.co/GVlGY1zazy

— angela bianchi (@angelabia61) March 10, 2021

Come riferisce anche Leggo, il farmaco potrà essere somministrato ai bambini sotto i 13,5 kg di peso in maniera totalmente gratuita, a carico del servizio sanitario nazionale.

L’atrofia muscolare spinale compare nei primi mesi di vita e colpisce un bambino su 80mila, attaccando le cellule della spina dorsale.

I bambini che ne sono affetti perdono pian piano le funzioni vitali, quali respirare e camminare.

La somministrazione di una sola dose dello Zolgensma è una speranza reale per i bambini affetti da Sma.